Se hai scelto di non accettare i cookie di profilazione e tracciamento, puoi aderire all’abbonamento "Consentless" a un costo molto accessibile, oppure scegliere un altro abbonamento per accedere ad ANSA.it.

Ti invitiamo a leggere le Condizioni Generali di Servizio, la Cookie Policy e l'Informativa Privacy.

Puoi leggere tutti i titoli di ANSA.it
e 10 contenuti ogni 30 giorni
a €16,99/anno

Servizio equivalente a quello accessibile prestando il consenso ai cookie di profilazione pubblicitaria e tracciamento
Durata annuale (senza rinnovo automatico)
Un pop-up ti avvertirà che hai raggiunto i contenuti consentiti in 30 giorni (potrai continuare a vedere tutti i titoli del sito, ma per aprire altri contenuti dovrai attendere il successivo periodo di 30 giorni)
Pubblicità presente ma non profilata o gestibile mediante il pannello delle preferenze
Iscrizione alle Newsletter tematiche curate dalle redazioni ANSA.

Per accedere senza limiti a tutti i contenuti di ANSA.it

Scegli il piano di abbonamento più adatto alle tue esigenze.

Se accetti tutti i cookie di profilazione pubblicitaria e di tracciamento, noi e terze parti selezionate utilizzeremo cookie e tecnologie simili per raccogliere ed elaborare i tuoi dati personali e fornirti annunci e contenuti personalizzati, valutare l’interazione con annunci e contenuti, effettuare ricerche di mercato, migliorare i prodotti e i servizi.Per maggiori informazioni accedi alla Cookie Policy e all'Informativa Privacy.

Per maggiori informazioni sui servizi di ANSA.it, puoi consultare le nostre risposte alle domande più frequenti, oppure contattarci inviando una mail a register@ansa.it o telefonando al numero verde 800 938 881. Il servizio di assistenza clienti è attivo dal lunedì al venerdì dalle ore 09.00 alle ore 18:30, il sabato dalle ore 09:00 alle ore 14:00.

COMUNICATO STAMPA - Responsabilità editoriale di Business Wire

AVLT and UKTS Announce the European Medicines Agency’s Approval of the Conditional Marketing Authorization Application for Zynteglo™ (Previously Known as Lentiglobin™) Gene Therapy for the Treatment of Transfusion Dependent Beta Thalassaemia

- The European Medicines Agency Human Medicines Committee (CHMP) has approved a Conditional Marketing Authorisation in the European Union for Zynteglo™

Business Wire 25 marzo 201919:50

Associazione Veneta Lotta alla Talassemia (AVLT) and the UK Thalassaemia Society (UKTS) announced today that the European Medicines Agency (EMA) has approved bluebird bio’s application for Conditional Marketing Authorization (cMAA) of their product Zynteglo™, a gene therapy for the treatment of adolescents and adults with transfusion-dependent ?-thalassaemia (TDT) who do not have a ?⁰/?⁰ genotype.

As a result of this marketing authorisation, Zynteglo™ is now approved for use in all European countries covered by the European Medicines Agency.

Zynteglo™ has been given ‘conditional authorisation’. This means that there is more evidence to be submitted, which the company is required to provide under specific obligations. Every year, the EMA will review any new information that becomes available.

“People living with transfusion-dependent ?-thalassaemia have a reduced life expectancy, requiring life-long frequent blood transfusions that are life-saving but may lead to complications, including organ failure due to iron overload,” said Dr. Michele Lipucci di Paola, of AVLT, patient representative at EMA.

Dr. Chris Sotirelis, an expert patient at EMA said: “The approval of Zynteglo™ is a breakthrough that offers a unique treatment choice to patients, as the first one-time gene therapy that addresses the underlying genetic cause of transfusion-dependent ?-thalassaemia.

The opinion adopted by the CHMP at its March 2019 meeting is an intermediary step for Zynteglo™ to path to reach patients. The CHMP opinion, once confirmed by the European Commission, will result in an EU-wide marketing authorisation. After that decisions about price and reimbursement will take place at the level of each Member State, taking into account the potential role/use of this medicine in the context of the national health system of that country.