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Il primo prodotto di terapia genica di Vivet, VTX 801, mirato alla malattia di Wilson, riceve la designazione di farmaco orfano in Europa e negli Stati Uniti

Business Wire 26 settembre 201705:00

Vivet Therapeutics ha oggi annunciato che sia la Food and Drug Administration (FDA), sia la Commissione europea (EC) hanno concesso la designazione di farmaco orfano(ODD) al prodotto sperimentale per terapia genetica di Vivet VTX-801, per il trattamento della malattia di Wilson (WD), un'affezione cronicamente debilitante e potenzialmente letale se non trattata.

"Questa designazione conferma l'impegno di Vivet nel trattamento dell'alterazione del metabolismo del rame, la malattia di Wilson. La FDA e la CE hanno riconosciuto sia la necessità di una terapia sicura ed efficace della malattia di Wilson mediante il ripristino fisiologico dell'omeostasi del rame, sia il potenziale di VTX 801 per rispondere a questa esigenza", ha dichiarato Jean-Philippe Combal, amministratore delegato di Vivet Therapeutics.

VTX-801 è il primo prodotto di terapia genica di Vivet a ricevere la designazione di farmaco orfano. Si tratta di un importante fattore trainante per Vivet, in particolare attraverso l'esclusiva di mercato di 10 e 7 anni rispettivamente nella UE e negli Stati Uniti, se VTX-801 otterrà l'approvazione per il trattamento della malattia di Wilson. L'inizio dello sviluppo clinico è previsto per il quarto trimestre del 2018, sia negli Stati Uniti, sia nella UE.

"Grazie alla nostra collaborazione strategica con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) presso il Centro de Investigación Medica Aplicada (Università di Navarra, in Spagna), stiamo realizzando una piattaforma senza precedenti per rispondere alle principali difficoltà nella terapia genica, in particolare il miglioramento della sostenibilità e della tolleranza immunologica, nello specifico per la malattia di Wilson e altre patologie genetiche metaboliche epatiche rare. Una risorsa fondamentale per questa piattaforma è un nuovo sierotipo AAV-Anc80 diretto al fegato, concesso in licenza da Massachusetts Eye and Ear (MEE), una clinica universitaria della Harvard Medical School di Boston", ha aggiunto Jean-Philippe Combal.

Per ulteriori informazioni visitare il sito www.vivet-therapeutics.com

Informazioni su VTX-801: VTX-801 è un virus adeno-associato (AAV) contenente un gene codificante per il trasportatore del rame mini-ATP7B funzionale, la cui funzione è ripristinare il metabolismo epatico attraverso il targeting delle cellule del fegato.

Informazioni sulla malattia di Wilson: la malattia di Wilson è una patologia orfana ereditaria che colpisce circa 1:40.000 individui. In questa affezione la pathway fisiologica di eliminazione biliare del rame risulta alterata, con conseguente accumulo nei tessuti di livelli di rame tossici, in particolare nel fegato e nel sistema nervoso centrale. L'insorgenza dei sintomi solitamente si manifesta negli adolescenti o nei giovani e, se non trattata, l'affezione progredisce in modo uniforme fino a causare complicanze gravemente debilitanti e morte. La malattia è causata dalle mutazioni inattivanti del gene codificante per il trasportatore del rame ATP7B.

Informazioni su Vivet Therapeutics: Vivet Therapeutics è una società biotecnologica specializzata in terapie geniche con sede a Parigi, in Francia, impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione futura di prodotti per terapie geniche mirate alle malattie epatiche ereditarie con elevate esigenze mediche.

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