ROMA - Accesso più rapido ai nuovi farmaci per la cura delle malattie rare, anche quelle ematologiche, che rappresentano il 15% di tutti i tumori umani, come le leucemie e i mieloma. E' la richiesta della Società italiana di ematologia (Sie)all'autorità regolatoria competente contenuta in una proposta sulla 'innovatività terapeutica' e sull'iter di approvazione dei nuovi medicinali. La Sie propone infatti che i nuovi farmaci siano sottoposti a una sola valutazione nazionale con la possibilità di utilizzo subito dopo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale ed evitando il lavoro delle sottocommissioni regionali, con un risparmio nell'iter di approvazione di un anno circa. A spiegarlo è il presidente Sie Fabrizio Pane, a margine dell'International Myeloma Worshop in corso a New Delhi.
I malati rari sono 1-2 milioni solo in Italia e tra i 27 e 36 milioni in Europa: curabili in molti casi perché la terapia c'è, tuttavia non facilmente accessibile, a causa di lungaggini nell'iter di approvazione dei farmaci, di indisponibilità della cura su tutto il territorio nazionale o di liste di attesa interminabili. Ostacoli superabili, sostiene la Sie, con una normativa ad hoc che appunto lo scopo di aprire una via di accesso preferenziale ai nuovi farmaci. La proposta della Sie intende però anche incentivare e valorizzare lo sviluppo di farmaci che offrano sostanziali benefici terapeutici in caso di malattie gravi, con possibile esito letale o che espongano a pericolo di vita: secondo la società scientifica, "dovranno/potranno essere definiti 'innovativi' i farmaci che rispondono a tre criteri: di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove/robustezza degli studi. Qualità e caratteristiche che ne garantirebbero anche l'immediata rimborsabilità".
"La nostra proposta di 'innovatività terapeutica' - spiega Fabrizio Pane, Presidente Sie e professore Ordinario di Ematologia e Direttore Unità di Ematologia e Trapianti, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli - potrebbe rivoluzionare l'approccio alle malattie difficili o rare, comprese quelle ematologiche. Ipotizziamo infatti la possibilità di rendere più facile, efficace e fattivo l'accesso ai farmaci innovativi, così definiti non soltanto per la formulazione nuova ma perché garantiscono opportunità di cura per patologie i cui bisogni terapeutici sono ancora inadeguati o insoddisfatti, con il valore aggiunto di renderli immediatamente disponibili dopo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale. I nuovi farmaci sarebbero infatti sottoposti a sola approvazione unanime e a livello nazionale, abolendo così la lenta e lunga procedura di esame anche da parte di singoli Comitati Regionali che ne ritardano l'ingresso nel panorama terapeutico di circa 8-14 mesi".
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