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Terapia genica restituisce la vista a dieci bambini

Terapia genica restituisce la vista a dieci bambini

Cura innovativa presso l'Azienda ospedaliera Vanvitelli Napoli

NAPOLI, 18 ottobre 2021, 14:58

Redazione ANSA

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- RIPRODUZIONE RISERVATA

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Dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata all'Azienda ospedaliera dell'Ateneo Vanvitelli di Napoli. La terapia, approvata e rimborsata in Italia, affronta una rara forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio, circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata con la collaborazione tra l'Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia.
   

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