Un bambino ucraino di sette mesi, affetto da una grave malattia rara ereditaria di tipo mitocondriale e con una prospettiva di vita molto limitata, è arrivato da Leopoli a Bologna per essere curato con una terapia sperimentale. Con lui in Italia c'è la mamma ma il suo papà è rimasto al fronte di guerra.
Il piccolo paziente è stato accolto una settimana fa all'Irccs Policlinico Sant'Orsola, ed è in cura dai professionisti della Neuropsichiatria dell'età pediatrica dell'Istituto di scienze neurologiche di Bologna, grazie all'intermediazione e al sostegno dell'associazione Mitocon-Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali, organizzazione di riferimento per le persone affette da queste patologie e per le loro famiglie.
Il bimbo è nato con una forma severa da difetto di Timidina chinasi 2 (TK2), che causa debolezza muscolare progressiva, con alte probabilità di morire per insufficienza respiratoria entro un anno dall'esordio. La speranza è riposta in una terapia innovativa della professoressa Caterina Garone, neuropsichiatra dell'età pediatrica dell'Istituto di scienze neurologiche.
Terapia che ha già dimostrato di produrre effetti positivi sulla sopravvivenza e sui difetti biochimici e genetici dei pazienti.
Dopo il brevetto, è stata utilizzata in un clinical trial e "ad oggi sono state trattate alcune decine di persone. Tutte sono sopravvissute - spiega una nota congiunta del policlinico e dell'Ausl bolognese - e hanno avuto un recupero delle abilità motorie e respiratorie, con risultati nettamente migliori quando la terapia viene somministrata precocemente".
Riproduzione riservata © Copyright ANSA
