Potrebbe arrivare dal tipo di cellule più comuni nel corpo umano, ossia i batteri dell'intestino, una nuova terapia per trattare sia la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) che la sindrome di Dravet, una rara forma di epilessia associata a disturbi dello sviluppo neurologico che insorge nel primo anno di vita. Bloom Science, una start-up del settore biotech con base a San Diego, ha infatti annunciato i risultati positivi del suo studio clinico di fase 1 (la prima delle classiche tre fasi di sviluppo dei farmaci) su 32 volontari sani, che secondo l'azienda dimostrano un profilo favorevole di sicurezza, tollerabilità e cinetica dei ceppi batterici nell'intestino del farmaco BL-001: si tratta di un prodotto bioterapeutico vivo somministrato per via orale, sviluppato proprio per queste due patologie. Bloom ha annunciato anche che il suo farmaco ha ricevuto dalla Fda - l'agenzia federale Usa per il controllo dei farmaci - la designazione per essere usato contro una malattia pediatrica rara nel caso della sindrome di Dravet.
"La sindrome di Dravet è una forma rara e devastante di epilessia infantile in cui vi è una necessità non soddisfatta per pazienti le cui crisi rimangono difficili da controllare e che manifestano effetti collaterali significativi con i farmaci attuali", spiega Paolo Baroldi, Chief Medical Officer della società e farmacologo clinico italiano con più di 40 anni di esperienza. "BL-001 - aggiunge - si mostra promettente come una nuova opzione terapeutica che può cambiare la vita dei pazienti.
Con questi risultati prevediamo di procedere allo sviluppo clinico di fase 2 con dosi che ci aspettiamo rientrino nella finestra terapeutica sia nella sindrome di Dravet che nella Sla".
Ma come funziona il farmaco? BL-001 è stato inizialmente progettato per replicare l'effetto antiepilettico della dieta chetogenica per modulare l'acido gamma aminobutirrico (Gaba) e altri percorsi bioenergetici chiave. BL-001 contiene due microbi intestinali umani razionalmente selezionati che secondo l'azienda hanno dimostrato sia in test cellulari che in studi su animali di ridurre l’ipereccitazione dei neuroni ed aumentare il Gaba nell'ippocampo e ridurre o eliminare significativamente sia la frequenza che la durata delle crisi. BL-001 mira anche ad affrontare lo stress ossidativo di fondo, un fattore critico nella progressione della Sla, per rallentare o arrestare potenzialmente la progressione della malattia. Il farmaco ha dimostrato di attenuare la perdita di motoneuroni, aumentare la durata della vita e la coordinazione motoria negli studi preclinici sulla Sla. La società ha scommesso da tempo sull'asse intestino-cervello per sviluppare terapie innovative contro le malattie neurologiche, facendo leva sul microbiota intestinale, che fa parte dei meccanismi di difesa dell'organismo. "Adottando un approccio rivoluzionario allo sviluppo terapeutico attraverso l'asse intestino-cervello, crediamo che Bloom abbia il potenziale per sviluppare trattamenti trasformativi, con profili di sicurezza ed efficacia superiori che possono avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti affetti da queste malattie rare", afferma Christopher Reyes, fondatore e Ceo della compagnia.
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