Fa un passo in avanti la ricerca
contro la distrofia muscolare di Duchenne, una particolare
condizione di atrofia muscolare, grazie alle vescicole
extracellulari che possono diventare un veicolo per ripristinare
la funzionalità dei muscoli. L'obiettivo raggiunto è di uno
studio italo-americano svolto dal Sanford Burnham Prebys Medical
Discovery Institute di San Diego, dalla Fondazione Santa Lucia
Irccs e dall'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma.
I ricercatori hanno dimostrato che la correzione
farmacologica del contenuto delle vescicole extracellulari che
vengono rilasciate all'interno dei muscoli colpiti da distrofia
può ripristinare la loro capacità di rigenerare i muscoli e
prevenire la fibrosi.
Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica Embo Reports,
rivela così un nuovo promettente approccio terapeutico per la
distrofia muscolare di Duchenne.
"Il nostro studio mostra che le vescicole extracellulari sono
mediatori bioattivi in ;;grado di trasferire i benefici della
medicina (in questo caso, gli inibitori Hdac) per trattare la
distrofia di Duchenne", afferma Pier Lorenzo Puri, docente al
Sanford Burnham Prebys tra gli autori dello studio.
Nell'attuale sperimentazione clinica, i pazienti con Sindrome
di Duchenne sono trattati con questo inibitore a dosi non
ottimali a causa del rischio di effetti collaterali avversi. Gli
studiosi ritengono che le vescicole extracellulari possano
fornire uno strumento trapiantabile privo di cellule, in modo
tale da superare gli effetti indesiderati causati dall'uso
cronico ad alte dosi.
"Questo nuovo approccio di utilizzo di vescicole
extracellulari farmacologicamente corrette può essere utilizzato
per somministrare in modo sicuro farmaci come l'inibitore Hdac
direttamente ai muscoli distrofici per ottenere l'azione
benefica che altrimenti si otterrebbe solo a dosi tossiche più
elevate", dice Puri. Secondo gli studiosi, questi risultati
potrebbero essere estesi anche ad altre condizioni e malattie.
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