Usa, via libera Fda a terapia genica per leucemia rara

Apre strada a nuova classe farmaci, ma prezzo altissimo

Redazione ANSA ROMA

ROMA - Via libera negli Usa ad una terapia genica che potrebbe rivoluzionare la cura di molti tumori. L'Fda ha approvato infatti il trattamento chiamato Car-T, che consiste nell'utilizzare le cellule del sistema immunitario del paziente ingegnerizzate, per ora contro la leucemia linfoblastica acuta resistente ai farmaci tradizionali, ma test sono in corso in tutto il mondo su diversi altri tumori.
    L'approvazione della terapia, commercializzata da Novartis con il nome Kymriah, si basa sui risultati dei test su 68 pazienti, con la malattia che è scomparsa a un anno dall'infusione nell'83% dei casi. "Questa terapia è un passo significativo verso trattamenti personalizzati che possono avere un impatto tremendo sulle vite dei pazienti - spiega Carl June, esperto dell'università della Pennsylvania e pioniere del nuovo trattamento -. Stiamo creando la prossima ondata di terapie immunocellulari per il cancro,me non vediamo l'ora di usare la Car-T in altri tipi di tumori ematologici e non".
    L'azienda, spiega un comunicato, chiederà tra questo e il prossimo anno una serie di autorizzazioni in Usa e Ue per Kymriah. A rendere scettici gli esperti sul reale utilizzo c'è però il prezzo: la terapia in Usa costerà 475mila dollari a paziente.
   

Usa: ok Fda a terapia genica; oncologo, è prima in commercio
ROMA - Quella approvata dalla Food and drug administration (Fda) "è la prima terapia genica in commercio per un tumore. Finora c'erano state solo sperimentazioni". Così Carmine Pinto, presidente dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), commenta il via libera dell'agenzia americana alla terapia genica per la leucemia linfoblastica acuta, che potrebbe rivoluzionare la cura di anche di molti altri tumori.

"E' la prima terapia oncologica di questo tipo registrata e in vendita. E' un passo molto importante", continua Pinto. La particolarità della terapia è che le cellule immunitarie del paziente, i linfociti, "vengono estratti, e modificati geneticamente attraverso un virus, per poi essere reimmessi nel malato e attivarsi contro il tumore", prosegue. I risultati mostrati dalla terapia sono "importanti, anche perchè per i pazienti con questo tipo di leucemia, che hanno recidive o per cui le altre terapie non funzionano, non ci sono altre opzioni terapeutiche".  

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