Ricerca:pazienti finanziano studio genico Atassia Friedreich

(ANSA) - TRIESTE, 14 SET - L'associazione italiana pazienti GoFAR (Comitato Rudi Onlus, Friedreich's Ataxia Research) ha finanziato con 750.000 dollari all'Università della Florida un programma completo di terapia genica della durata di 18 mesi, per correggere il difetto di base che determina l'atassia di Friedreich (AF). In particolare Manuela Corti, PT, PhD del Powell Gene Therapy Center dell'Università della Florida curerà il programma. La AF è una malattia genetica causata dal funzionamento difettoso del gene della fratassina. I sintomi della AF usualmente compaiono nella tarda infanzia e includono la progressiva perdita delle funzioni neuro-muscolari e della coordinazione fisica. La AF colpisce 1 persona ogni 50.000 e può anche causare problemi cardiaci, diabete e morte prematura. Il progetto di terapia genica mira a trattare contemporaneamente aspetto cardiologico e neurologico, inserendo nel cuore e nel sistema nervoso un gene della fratassina funzionante, utilizzando come vettore un virus adeno-associato.