L'associazione italiana pazienti
GoFAR (Comitato Rudi Onlus, Friedreich's Ataxia Research) ha
finanziato con 750.000 dollari all'Università della Florida un
programma completo di terapia genica della durata di 18 mesi,
per correggere il difetto di base che determina l'atassia di
Friedreich (AF). In particolare Manuela Corti, PT, PhD del
Powell Gene Therapy Center dell'Università della Florida curerà
il programma. La AF è una malattia genetica causata dal
funzionamento difettoso del gene della fratassina. I sintomi
della AF usualmente compaiono nella tarda infanzia e includono
la progressiva perdita delle funzioni neuro-muscolari e della
coordinazione fisica. La AF colpisce 1 persona ogni 50.000 e può
anche causare problemi cardiaci, diabete e morte prematura. Il
progetto di terapia genica mira a trattare contemporaneamente
aspetto cardiologico e neurologico, inserendo nel cuore e nel
sistema nervoso un gene della fratassina funzionante,
utilizzando come vettore un virus adeno-associato.
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