Da temuto nemico a prezioso alleato: il virus Hiv responsabile dell'Aids può essere disarmato e addomesticato per diventare un perfetto cavallo di Troia, capace di insinuarsi nelle cellule trasportando i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie. Lo dimostrano due studi pubblicati su Science dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano.

La tecnica, nata da un'intuizione dell'attuale direttore del Tiget Luigi Naldini, prevede che il virus Hiv venga modificato con l'ingegneria genetica e reso inoffensivo: viene conservato solo il 10% del materiale genetico originario, in modo da mantenere la sua naturale capacità di introdursi nelle cellule (anche quelle che non si replicano, come quelle del sistema nervoso) per trasferirvi i geni che operano come farmaci.

Grazie a questa navetta d'eccezione, i ricercatori del Tiget hanno corretto le cellule staminali del sangue prelevate dal midollo osseo dei pazienti, introducendovi la versione corretta del gene difettoso responsabile della malattia. Le cellule ingegnerizzate sono state re-infuse nel midollo dopo che i pazienti erano stati sottoposti a chemioterapia per favorire l'attecchimento. A seguire, uno o due mesi di isolamento in stanza sterile, per non mettere in difficoltà le difese immunitarie abbassate.

I primi dati sperimentali dimostrano che la tecnica è efficace contro due gravi malattie ereditarie, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich: nel giro di un paio di anni, secondo Naldini, si potrebbe anche arrivare ad avere un farmaco registrato e disponibile.

I ricercatori del Tiget però non si fermano qui e prevedono di estendere la sperimentazione clinica anche ad altre malattie: la talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo 1 potrebbero entrare nel loro mirino per la fine del 2014. Oltre ai promettenti risultati clinici, la tecnica ha permesso di tagliare anche un altro importante traguardo per la ricerca scientifica. Per la prima volta, infatti, si è riusciti a fare in modo che quasi tutte le cellule del sangue dei pazienti contenessero il gene corretto: si è quasi ottenuta quella che i ricercatori definiscono come la "totale ingegnerizzazione del sistema ematopoietico".

"La nostra ricerca dimostra che la terapia genica è diventata ormai una valida alternativa al trapianto di cellule da donatore quando questo non sia disponibile", afferma Naldini. "Ci suggerisce anche il disegno per nuove terapie per malattie più diffuse, in cui le cellule del sangue potrebbero essere 'armate' per combattere un'infezione o un tumore".