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Muscoli sani nei topi dopo il trapianto di cellule staminali umane

Contro la distrofia muscolare

29 giugno, 08:46
Cellule progenitrici di muscoli derivate da cellule di pazienti con distrofia muscolare (fonte: Francesco Saverio Tedesco) Cellule progenitrici di muscoli derivate da cellule di pazienti con distrofia muscolare (fonte: Francesco Saverio Tedesco)

Sono tornati a correre su un tapis roulant, i topi con la distrofia muscolare nei quali sono state trapiantate cellule umane modificate prelevate da pazienti con la stessa malattia e geneticamente modificate. E' il risultato incoraggiante, ma ancora molto lontano dal diventare una cura, ottenuto grazie ad una ricerca condotta fra Italia e Gran Bretagna e pubblicata sulla rivista Science Translational Medicine.

   Realizzata grazie al finanziamento di Telethon, la ricerca è stata condotta nell'Istituto San Raffaele di Milano e nell'University College London. Il gruppo guidato da Francesco Saverio Tedesco ha riprogrammato cellule adulte prelevate dal tessuto connettivo di pazienti affetti da distrofia muscolare e le ha riprogrammate in cellule staminali.

   Le cellule immature così ottenute sono state poi stimolate perchè tornassero a crescere e a specializzarsi, trasformandosi in cellule precursori dei muscoli. I ricercatori ne hanno guidato lo sviluppo fino trasformarle in mesoangioblasti, ossia nelle cellule precursori dei muscoli che diventano molto rare nelle persone colpite dalla distrofia muscolare.    A questo punto i mesonagioblasti sono stati modificati in modo da correggere il gene difettoso con un gene sano e poi impiantate in topi con la distrofia muscolare.
 
   Inizialmente sviluppata nell'Istituto San Raffaele di Milano e completata nell'università britannica, la tecnica potrebbe essere utilizzata in futuro per trattare pazienti con la distrofia muscolare dei cingoli, che colpisce soprattutto spalle e fianchi, ed altre forme di distrofia muscolare.

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