Leon e la sua malattia, cancellata come con una gomma

Grazie a Telethon trovata terapia per mucopolisaccaridosi tipo 1

Redazione ANSA ROMA

La testimonianza di quanto la ricerca sulle malattie rare sia progredita in questi anni è racchiusa nella storia di Leon, bimbo trattato con la terapia genica messa a punto dall'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano. La sua è solo una delle tante storie di pazienti raccontate oggi al presidente della Repubblica Mattarella, in occasione della celebrazione dei trent'anni della Fondazione Telethon.
    Leon era affetto sin dalla nascita da sindrome di Hurler (mucopolisaccaridosi di tipo I), una gravissima malattia genetica che comporta deformità scheletriche, insufficienza cardiaca, malfunzionamento di fegato e milza, deficit cognitivi e la morte per complicazioni cardiovascolari e respiratorie. "Al momento della diagnosi - ha raccontato sua madre Vesna - ci hanno spiegato che non esisteva alcuna cura. Un'ingiustizia della natura difficile da superare per una persona comune. Fino a quel momento ti consolavi con qualche bugia, speravi di aver avuto sensazioni sbagliate riguardo ai problemi di tuo figlio".
    Grazie alla ricerca Telethon è stata però messa a punto una terapia che ha permesso di cancellare molti dei danni che la malattia aveva causato nei suoi primi due anni di vita. Il trattamento, ha spiegato oggi una delle ricercatrici dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano, Maria Ester Bernardo, "consiste nella correzione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso tramite un virus opportunamente modificato contenente il gene terapeutico".
    Dopo la terapia genica Leon ha cominciato a cambiare rapidamente. "E' stato come - ha ricordato la mamma - prendere una gomma e cancellare i danni che la malattia aveva causato.
    Non avevo alcuna idea allora che l'infusione di qualche giorno prima, di poche gocce di cellule staminali corrette, lo avrebbe fatto rinascere completamente. Di giorno in giorno abbiamo avuto il piacere di riscoprire Leon, quello vero, che perdeva l'aspetto della malattia e cominciava a somigliare ai suoi genitori. Leon, presente oggi insieme alla sua famiglia, è stato il primo in assoluto a ricevere questo trattamento, e dopo di lui altri 7 bambini provenienti da tutto il mondo. Questo, ha concluso Bernardo, "è l'esempio più tangibile ed emozionante del valore della ricerca Telethon".
   

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