Aisla, positivi i primi test su farmaco, rallenta una forma di Sla

Per il 2-3% dei pazienti con una mutazione particolare

Redazione ANSA ROMA

(ANSA) - ROMA, 03 GIU - Arriva una speranza di cura per i pazienti con la SLA. Oggi al congresso annuale ENCALS (European Network to Cure ALS) sono stati annunciati i dati a 12 mesi di uno studio che mostrano un "beneficio clinicamente significativo" per un trattamento precoce con tofersen in grado di rallentare il declino sia della capacità respiratoria vitale lenta sia della capacità muscolare.
    "L'informazione che abbiamo ricevuto da Biogen pochi minuti fa su questi nuovi incredibili risultati dello studio è una notizia che ci entusiasma - dichiara Fulvia Massimelli presidente nazionale AISLA, che continua: "il professor Mario Sabatelli ha fortemente creduto e combattuto per accelerare le risposte di questa molecola che, seppur in fase sperimentale, dimostrava già chiaramente importanti risposte per il trattamento delle persone colpite da SLA con mutazione del gene SOD1. AISLA ringrazia tutti i pazienti e le famiglie che hanno accettato di partecipare allo studio. La fase determinante, tuttavia, è stata senz'altro l'apertura della somministrazione a tutti i pazienti SOD1. Non possiamo che essere profondamente grati verso tutti i medici che li hanno seguiti, primi fra tutti i Centri Clinici NeMO che non hanno esitato a mettere a disposizione ogni mezzo per accogliere i pazienti".
    Per Aisla si tratta di un cambiamento "di prospettiva terapeutica che segna per la prima volta, dopo 150 anni, l'inizio di una prima nuova pagina della malattia. L'appello di AISLA è che tutti i pazienti SLA SOD-1 in Italia possano accedere tempestivamente al farmaco. Il Centro di Ascolto AISLA (https://www.aisla.it/il-centro-di-ascolto/) è a completa disposizione per agevolare ogni paziente con le caratteristiche adeguate per accedere al farmaco. È bene ricordare che la mutazione su cui agisce è una forma genetica rara della malattia che riguarda circa il 2-3% delle persone con SLA, cioè circa 120-150 persone in Italia. Ad oggi ci risultano trattate poco più di 50 persone". (ANSA).
   

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