Buone notizie per i pazienti con
malattie rare arrivano da due studi presentati al congresso
della American Academy of Neurology. Nel primo è stato
dimostrato che il trattamento precoce con Ocrelizumab nella
Sclerosi Multipla Recidivante (SMR) riduce quasi della metà il
rischio di ricorrere ad ausili per la deambulazione. Il secondo
riguarda invece i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di
tipo 1, e ha mostrato che la terapia con Risdiplam migliora la
sopravvivenza e lo sviluppo motorio.
Nel primo caso, da un'analisi post-hoc, condotta dopo 6 anni
di studi di estensione di fase III in aperto, è emerso che il
trattamento con Ocrelizumab ha ridotto del 49% il rischio di
dover ricorrere a un ausilio per la deambulazione nei pazienti
con Sclerosi Multipla Recidivante (SMR) rispetto ai pazienti che
hanno effettuato lo switch terapeutico da interferone beta-1 a
due anni dopo.
"Per le persone che soffrono di SM, mantenere la mobilità il
più a lungo possibile è estremamente importante. Queste nuove
analisi a più lungo termine sono incoraggianti - dichiara Levi
Garraway, Chief Medical Officer and Head of Global Product
Development di Roche, l'azienda che ha messo a punto i farmaci -
rallentare la progressione della SM a uno stadio patologico più
precoce, e non soltanto trattare le recidive, potrebbe generare
altri esiti clinicamente significativi nelle persone affette da
questa malattia".
La Parte 2 dello studio Firefish, presentata al congresso, ha
raggiunto l'endpoint primario dimostrando un miglioramento
significativo nel raggiungimento delle tappe fondamentali dello
sviluppo motorio nei bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi dopo
12 mesi di trattamento."Questi risultati confermano l'efficacia
clinicamente significativa di risdiplam nei bambini con una
malattia in stadio avanzato e difficile da trattare - spiega
Garraway - ringraziamo la comunità SMA per la sua collaborazione
e soprattutto le 62 famiglie in tutto il mondo che hanno
partecipato alle Parti 1 e 2 dello studio Firefish".
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