Una nuova prospettiva di cura si sta per aprire per chi in Italia è affetto da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (attp), malattia autoimmune ultrarara della coagulazione del sangue. Dopo essere stato approvato in Europa nel 2018, dovrebbe arrivare nei primi mesi del 2020 in Italia il caplacizumab, il primo trattamento per questa patologia basato sulla tecnologia dei nanoanticorpi. Lo hanno spiegato gli esperti riuniti oggi al Policlinico di Milano per una conferenza.
"La terapia standard per questa malattia, che si manifesta improvvisamente con attacchi acuti, e che se non diagnosticata e trattata subito ha un altro tasso di mortalità, si basava finora sulla plasmaferesi e l'uso di immunosoppressori e corticosteroidi", spiega Flora Peyvandi, direttrice del Centro emofilia e trombosi del Policlinico di Milano. Ma il 35-40% dei pazienti va incontro a recidive e spesso è refrattario ai trattamenti. "Nel 40% dei casi le terapie attuali non risultano efficaci e nel 33% dei casi la recidiva si ripresenta già nel primo anno dopo il trattamento", continua. Con l'arrivo di questo nuovo farmaco, il caplacizumab, le cose dovrebbero migliorare. "E' il primo e unico anticorpo specifico per questa malattia, che in aggiunta alle opzioni terapeutiche attuali ci permetterà di avere una prognosi migliore e di salvaguardare la qualità di vita dei malati", prosegue Peyvandi. Ottenuto con la tecnica del Dna ricombinante, previene l'accumulo di microtrombi nel microcircolo sanguigno e riduce le probabilità di riacutizzazione e recidive.
