Arriva dalle terapie con cellule immunitarie geneticamente modificate una nuova arma nella lotta ai tumori del sangue, la cui efficacia verrà sperimentata in Italia. Lo prevede un accordo che sancisce la collaborazione tra l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, punto di riferimento europeo per la cura e la ricerca in campo pediatrico, e Bellicum Pharmaceuticals, azienda che ha messo a punto l'interruttore di sicurezza CaspaCIDe, un 'gene suicida' progettato per ridurre o eliminare le cellule in presenza di effetti collaterali.
Nel dettaglio, l'accordo riguarda lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti di terapia cellulare avanzata ingegnerizzati con il 'gene suicida', per la produzione di linfociti modificati attraverso recettori (CAR T e TCR) specifici per determinati antigeni, tra cui il CD19. In base all'accordo, la Bellicum Pharmaceuticals finanzierà la produzione e manterrà i diritti per la commercializzazione, il Bambino Gesù manterrà invece i diritti a scopo di ricerca. Ovvero effettuerà studi clinici, a partire dal 2017, per l'applicazione di queste terapie in pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma.
"La combinazione tra l'innovativa tecnologia dell'interruttore di sicurezza messo a punto da Bellicum e la nostra esperienza nel campo delle terapie geniche e cellulari, nella capacità di condurre studi clinici e nella capacità di produzione di cellule secondo le norme della Good Manufacturing Practice - commenta Mariella Enoc, presidente dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - rende questa partnership ideale per l'avanzamento rapido delle terapie cellulari avanzate di cui potrebbero beneficiare bambini e adulti affetti da patologie tumorali potenzialmente letali in tutto il mondo".
L'accordo è stato siglato dopo il successo della prima sperimentazione congiunta per testare l'efficacia di dell'interruttore CaspaCiDe per controllare gli effetti indesiderati conseguenti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parzialmente compatibile.
