Come moltissime altre realtà del terzo settore, Parent Project aps - l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker – ha dovuto fronteggiare e sta affrontando un periodo complesso a causa dell’emergenza legata al Covid-19. Tra le numerose iniziative che l’associazione ha dovuto annullare – campagne, eventi, meeting – spicca la Conferenza Internazionale di Roma, la cui XVIII edizione si sarebbe dovuta svolgere dal 28 febbraio al primo marzo. Un appuntamento ormai irrinunciabile per la comunità di pazienti italiana ed internazionale. Per poter fornire ugualmente a pazienti, genitori e a tutta la comunità i principali aggiornamenti scientifici che sarebbero stati diffusi in questa occasione, lo staff di Parent Project ha lavorato ad un nuovo portale (http://strategieterapeutiche.parentproject.it/), collegato al sito istituzionale e dedicato interamente alla ricerca sulla DMD e la BMD, che include video, nuovi materiali divulgativi tematici e altro ancora. Una serie di videopresentazioni servirà a trasmettere i più recenti aggiornamenti da parte degli esperti il cui intervento era previsto nella Conferenza di febbraio. A questi si uniranno, nel tempo, altri materiali, dando vita ad un contenitore in continua evoluzione e di agile consultazione. Il sito include informazioni sulla patologia, un excursus sul percorso che conduce allo sviluppo dei farmaci ed un’area dedicata alle principali strategie terapeutiche sulle quali la ricerca è attiva per contrastare la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Queste vengono suddivise in due macrogruppi: da una parte, gli approcci mirati a ripristinare la produzione della proteina distrofina e dall’altra, quelli che intervengono sui difetti secondari.
Nella prima categoria rientrano vari filoni di ricerca, tra cui la terapia genica, la terapia cellulare, l’exon skipping, l’editing genomico e la strategia mirata a correggere la mutazione non-senso.
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