Contro emofilia arriva molecola 'a lunga azione'
08 febbraio, 12:58Varsavia - Si chiama Bax855 ed e' una nuova molecola per la cura dell'emofilia A: e' una molecola 'a lunga azione, che nasce con l'idea di incrementare la permanenza nell'organismo del fattore VIII di terza generazione (elemento che viene somministrato ai pazienti poiche' mancante nei soggetti emofilici) riducendo cosi' il numero di infusioni e migliorando dunque la qualita' di vita dei malati. Lo studio di fase uno per attestare la sicurezza e la tollerabilita' della nuova molecola e' stato condotto su 19 pazienti adulti e lo studio successivo di fase II/III, chiamato 'prolong-ate' e' partito a gennaio con il coinvolgimento di 100 pazienti adulti. Del nuovo farmaco si e' parlato al congresso europeo sull'emofilia in corso a Varsavia. Ma l'attenzione degli esperti e' stata rivolta anche ad un altro approccio nella personalizzazione delle cure: quello del cosiddetto dosaggio farmacocinetico (Pk) dei farmaci, ovvero l'adattamento delle terapie alle caratteristiche individuali in accordo con le modalita' di assimilazione dei farmaci per ogni singolo paziente. La conoscenza della farmacocinetica di ciascun malato, affermano gli specialisti, puo' infatti aiutare nella personalizzazione del trattamento, ottimizzandolo al meglio e migliorando i benefici. Un recente studio ha infatti dimostrato che la profilassi per l'emofilia in un regime di Pk, con la somministrazione di una dose di farmaco ogni tre giorni, ha portato ad una media di 0-1 emorragie annue nei pazienti. Mentre nel 42% di essi non si sono verificati sanguinamenti.








