VARSAVIA - Passi avanti nel trattamento dell'emofilia grazie ai farmaci di terza generazione. Il Fattore VIII ricombinante di terza generazione a molecola integra e' infatti risultato meno immunogenico di quello di seconda generazione, induce cioe' una minore produzione di anticorpi che vanificano l'effetto della terapia. Lo dimostra lo studio 'FVIII e sviluppo di inibitori nell'emofilia A grave', pubblicato sul New England Journal of Medicine.
   Lo studio ha coinvolto 574 pazienti pediatrici a cui non erano mai stati somministrati farmaci per l'emofilia. Si tratta del primo studio al mondo durato oltre 10 anni e condotto a livello internazionale, che ha messo a confronto tutte le tipologie di Fattore VIII (la proteina mancante che da' origine alla patologia e che viene infusa ai pazienti) per la cura di questa malattia rara. Obiettivo dello studio e' stata la valutazione dell'insorgenza degli inibitori relativamente al tipo di Fattore VIII utilizzato (plasmaderivato o ricombinante, ovvero di origine chimica) e ad un eventuale passaggio da uno ad un altro (switch). Del campione, 177 pazienti hanno sviluppato gli inibitori, con un'incidenza cumulativa del 32,4%; 116 hanno sviluppato inibitori ad alto titolo, con un'incidenza cumulativa del 22,4%. Lo studio ha rilevato che il rischio di sviluppo di inibitori tra farmaci plasmaderivati e ricombinanti è sovrapponibile. Tra i prodotti di Fattore VIII ricombinanti a molecola integra, tuttavia, quelli di seconda generazione sono associati ad un rischio maggiore di sviluppo di inibitori se comparati a quelli di terza generazione.
   Una delle complicanze piu' gravi legate alla profilassi antiemofilica e' rappresentata infatti proprio dallo sviluppo degli inibitori, ossia degli anticorpi che l'organismo sviluppa in risposta alla somministrazione del fattore mancante, rendendo di fatto inutile l'azione del farmaco. In Italia questa complicanza riguarda circa il 30% dei pazienti. Un piu' basso livello di immunogenicita' significa, dunque, ridurre il rischio di sviluppo degli inibitori. La somministrazione di un Fattore VIII meno immunogenico ha quindi un doppio vantaggio: la maggiore sicurezza della terapia ed un minore costo per la Sanita' Pubblica.
   ''Questo studio - commenta Giuseppe Turchetti, professore di Economia e Management presso la Scuola Superiore Sant'Anna di Pisa - dimostra scientificamente le differenze, talvolta importanti, che possono esserci tra i farmaci biotech. Purtroppo la crisi economica e la crescente pressione sulla finanza pubblica possono costringere a cercare soluzioni di risparmio che possono passare dalla assunzione di perfetta sostituibilita' tra un farmaco e un altro. Questo risultato ripropone in modo forte la necessita' di orientare anche le valutazioni economiche sia sul breve che il medio-lungo periodo''.