Si è aperta una nuova frontiera nella possibilità di correggere il Dna: la tecnica che taglia-incolla il materiale genetico, chiamata Crispr, diventa molto più precisa e per la prima volta si possono cancellare anche gli errori della molecola che permette di tradurre il Dna, l'Rna. La matita molecolare finora usata per riscrivere il genoma è stata temperata e ora è così appuntita da poter sostituire le singole lettere che compongono le parole del libro della vita, ossia i geni. I due risultati, pubblicati sulle riviste Nature e Science, aprono prospettive finora impensabili nella possibilità di curare malattie come anemia falciforme e fibrosi cistica.
"Abbiamo sviluppato una nuova classe di correttori", ha detto in una conferenza telefonica David Liu, dell'università di Harvard e del Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (Mit), che ha coordinato la ricerca pubblicata sulla rivista Nature. Arriva dal Broad Institute anche la ricerca sulla riscrittura della molecola di Rna, pubblicata su Science, il cui primo autore è David Cox.
I correttori sono 'macchine molecolari' che permettono di riorganizzare ciascuna delle quattro lettere che, combinate tra loro, scrivono i geni (A per adenina, C per citosina, T per timina e G per guanina). Finora era possibile correggere solo alcune paia di basi, ad esempio G-C poteva diventare T-A. Ora i nuovi strumenti, chiamati Abe (adenine base editor) permettono di sostituire A-T con G-C e di correggere gli errori all'origine di molte malattie causate da queste mutazioni. La precisione supera del 50% quella di altre tecniche di riscrittura del Dna.
Quanto alla correzione dell'Rna, a renderla possibile è un'altra versione dell'enzima Cas (Cas 13b) utilizzato dal sistema immunitario dei batteri e alla base della Crispr.
Discussa e guardata con sospetto, ma anche protagonista di risultati entusiasmanti, la Crispr è stata finora utilizzata senza regole, tra moratorie e interventi condotti sull'uomo prima in Cina e poi negli Stati Uniti. In tutti i casi il suo tallone di Achille era la mancanza di precisione, tanto che gli interventi fatti per correggere un errore del Dna potevano portare a mutazioni inattese.
"Raffinare la precisione della tecnica era la sfida dei biologi e adesso abbiamo la sicurezza sull'intero percorso, dalla trascrizione alla traduzione", ha osservato Carlo Alberto Redi, direttore del Laboratorio di Biologia dello Sviluppo dell'università di Pavia. "Adesso - ha aggiunto - diventa un dovere poter impiegare questa tecnica".
Per il genetista Edoardo Boncinelli "la novità più sorprendente è che oltre al Dna, che è il depositario dell'informazione biologica, si arriva a correggere l'Rna, che porta il messaggio da Dna alla cellula". E'un grande cambiamento "che ci porta sempre più vicini a poter correggere un punto preciso del nostro genoma". Combattere le malattie, ha aggiunto, "sarà il punto di partenza", ma "siamo intimamente convinti che prima o poi la correzione del Dna si potrà utilizzare come una forma di chirurgia estetica". La conoscenza del Dna - ha osservato - cresce di ora in ora, bisogna pensare usarla in modo corretto".
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