MADRID - Le mielodisplasie sono sindromi che compaiono in adulti o anziani e che in Italia hanno un'incidenza pari a circa 3.000 nuovi casi l'anno e una prevalenza di 6 casi su 100 mila abitanti. In tali sindromi c'è un'alterazione nella produzione di elementi del sangue: "Il midollo osseo è infatti come un albero che ogni giorno produce frutta, riversando i nuovi eritrociti, globuli bianchi e piastrine nel sangue, ma in caso di mielodisplasie ne produce tanta che però marcisce sull'albero. Il risultato è un midollo ricco di elementi e un sangue povero di cellule, soprattutto globuli rossi. In questo scenario è arrivata l'epoetina alfa originator, un 'farmaco-mago' perché spesso in grado di correggere l'anemia con estrema efficacia". A spiegare il meccanismo d'azione della molecola è Agostino Cortelezzi, direttore dell'Unità Complessa di Ematologia del Policlinico di Milano.
"I pazienti che rispondono meglio - chiarisce - per i quali è approvato il farmaco, sono la maggioranza, ovvero quelli con un basso rischio di progressione verso una leucemia: bisogna intervenire precocemente per essere certi di avere il risultato migliore, quindi, per esempio, è bene che il paziente non sia ancora diventato trasfusione-dipendente". Il sintomo-cardine è per la maggioranza dei pazienti una forte anemia: "Un problema tutt'altro che trascurabile - afferma -. Trattandosi prevalentemente di persone anziane, avere poca emoglobina nel sangue significa avere poco ossigeno a disposizione per i tessuti. Il cuore, uno degli organi a maggior richiesta di ossigeno, può andare incontro a uno scompenso o a un'ischemia miocardica; il cervello, altro organo per cui l'apporto di ossigeno è fondamentale, può avere difficoltà nel funzionare correttamente". La soluzione per le anemie severe è da sempre stata la trasfusione, ma non è la soluzione ideale: "da un lato -spiega l'esperto - per l'instabilità dell'emoglobina, dall'altro per l'eccesso di ferro, per cui i pazienti trasfusi devono sottoporsi a una cura ferro-chelante, un ulteriore trattamento che oltre a comportare costi e un aggravio della terapia, non in tutti funziona al meglio e ha una sua tossicità intrinseca". Per i pazienti con mielodisplasie l'approvazione di epoetina alfa originator ha perciò significato moltissimo: "Grazie a questo farmaco la qualità di vita dei pazienti aumenta perché finalmente si può ottenere non solo un ripristino dei valori normali di emoglobina, ma anche una sua maggiore stabilità e tutto questo significa la scomparsa dei sintomi per tempi lunghi, senza gli 'alti e bassi' connessi alle terapie trasfusionali". Inoltre, "il profilo di sicurezza del farmaco è elevato, così come la sua efficacia: l'epoetina migliora la qualità di vita e può aiutare a prevenire cadute e fratture, ischemie e infarti. Naturalmente, proprio poiché aumenta la massa dei globuli rossi circolanti, essa può aumentare la viscosità del sangue e la pressione arteriosa ed è quindi importante tenere sotto controllo i pazienti per evitare fenomeni trombotici; tuttavia sappiamo che nonostante i pazienti siano in genere over 65, l'incidenza di questo tipo di problemi non viene modificata significativamente dall'assunzione del farmaco, che può quindi ritenersi sicuro". In alcuni casi però, "purtroppo - conclude Cortelezzi - il farmaco smette di funzionare perché le cellule malate trovano il modo di 'sfuggire' alla sua azione, tuttavia esso offre ottime potenzialità di cura a lungo termine per una larga parte dei pazienti con mielodisplasie".
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