Ampliare i criteri per l'accesso alla
terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (Sma), ad oggi
negata ai bimbi che hanno più di 6 mesi di vita. A chiederlo,
rivolgendo un appello all'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), è
l'associazione dei pazienti Famiglie Sma. La terapia, conosciuta
con il nome di Zolgensma è al momento accessibile in Italia per
i bambini con Sma 1 (la forma più grave della malattia) fino a 6
mesi e ad oggi sono solo tre i bambini che hanno potuto
riceverla, e tra questi la piccola Sofia. L'associazione chiede
all'agenzia regolatoria di estenderne l'accesso per evitare
discriminazioni.
"A differenza delle due terapie esistenti per la Sma,
Zolgensma interviene direttamente sul difetto genetico con
un'unica somministrazione - ricorda l'associazione - quindi è
effettuata una sola volta nella vita. In base agli studi clinici
a disposizione, un trattamento precoce consente di ottenere nei
bambini tappe di sviluppo motorie che si avvicinano a quelle dei
coetanei sani, come il controllo della testa e la capacità di
sedersi senza supporto, senza il bisogno di ricorrere a
ventilatori".
Negli Usa e Germania la terapia ha ottenuto il via libera per
bambini con peso fino a 21 chili. In Francia, Portogallo e
Grecia sono stati approvati programmi di accesso anticipato
sempre fino ai 21 chili. In Italia, l'Aifa, in attesa di
autorizzarne l'uso, dal 17 novembre 2020 approvato un accesso
anticipato, a totale carico del Servizio sanitario nazionale,
per i pazienti fino ai 6 mesi. Pur ribadendo che Zolgensma non è
una cura e che esistono altre due terapie efficaci, Famiglie Sma
chiede ad Aifa di estendere i criteri di inclusione in linea con
gli altri paesi in Europa. "Il nostro impegno è da sempre quello
di garantire a ognuno le stesse opportunità. Non possiamo
ignorare che oggi un bambino con una diagnosi non tempestiva,
oltre i 6 mesi, sarebbe ingiustamente escluso da un'importante
opportunità", afferma Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma.
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