Grazie a una ricerca dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) sarà possibile correggere attraverso l'editing genetico anche il Dna delle cellule staminali del sangue, senza commettere gli 'errori' tipici delle tecniche attuali. Lo studio, pubblicato su NatureBiotechnology, apre la strada alla terapia di molte patologie come le immunodeficienze primitive. I ricercatori guidati da Luigi Naldini hanno trovato una delle chiavi per superare l'impatto negativo del taglio del Dna sulle cellule staminali ematopoietiche, agendo su una delle proteine più importanti per la regolazione della proliferazione cellulare (p53). Questa proteina, soprannominata "guardiana del genoma", agisce come inibitore della crescita cellulare in condizioni patologiche, tanto che un suo malfunzionamento è associato a numerosi tumori. Somministrando alle staminali del sangue un inedito cocktail proteico durante l'editing genetico, i ricercatori sono riusciti a bloccarne temporaneamente l'azione e a migliorare notevolmente l'efficienza del processo correttivo.
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