L'adenoleucodistrofia (Ald), la malattia divenuta famosa in Italia per la vicenda di Lorenzo Odone, il bambino il cui padre aveva inventato l''olio di Lorenzo' come cura, può essere trattata con la terapia genica.
Lo afferma uno studio pubblicato dal New England Journal of Medicine, secondo cui il trattamento ha funzionato in 15 bambini su 17 testati.
L'Ald è una malattia genetica che colpisce un bambino su 20mila, i cui sintomi si manifestano intorno ai 7 anni di età con una prognosi che di solito non supera i 10 anni. I ricercatori del Children's Hospital di Boston hanno utilizzato le cellule staminali del sangue degli stessi pazienti, inserendo con un virus Hiv inattivato la versione corretta del gene difettoso e reinfondendole poi nel sangue. A due anni dal trattamento su 15 bambini su 17 la malattia si è fermata, mentre in uno degli altri due progrediva troppo velocemente perchè la terapia facesse effetto e l'ultimo ha lasciato lo studio per provare un trapianto di midollo. "Dobbiamo continuare a seguire i pazienti per vedere gli effetti a lungo termine - afferma David Williams, l'autore principale - ma fino a questo momento il trattamento ha arrestato la progressione della adenoleucodistrofia cerebrale in questi bambini".
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