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ROMA, 5 (ANSA) - El virus HIV, responsable del sida, logró
ser transformado por primera vez en una vehículo para
transportar genes sanos en el organismo y fue utilizado con
éxito en la terapia genética en dos niños españoles de 7 años. Ambos jóvenes estaban afectados por una grave enfermedad
hereditaria del cerebro, la adrenoleucodistrofia (ALD),
provocada por un defecto del gen ABCD1 que controla la
producción de mielina, material rico en lípidos que funciona
como una cinta aislante de las neuronas, facilitando la
transmisión de señales. La intervención, detallada hoy por la publicación Science,
fue realizada hace dos años en Francia y es producto de la
colaboración entre Francia, Estados Unidos y Alemania coordinada
por Patrick Aubourg, de la Universidad París-Descartes.
Una vez tratadas, las células fueron introducidas nuevamente
en el organismo, luego de que en los dos ñiños fuera destruida
la médula mediante quimioterapia para eliminar las células
portadoras del defecto genético. Precisamente este fue el proceso desarrollado en los
afectados por la adrenoleucodistrofia, enfermedad que afecta a
niños entre 6 y 8 años y generalmente provoca la muerte antes de
la adolescencia. Sin la mielina, las fibras nerviosas no funcionan y los
defectos se acumulan, hasta provocar discapacidad física y
mental.
DFB
05/11/2009 23:08
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